Il neuroblastoma e il progetto veritas
Il neuroblastoma è una forma tumorale tipica dell’infanzia ed è la terza come frequenza dopo le leucemie e i tumori del sistema nervoso centrale. Ogni anno, fra forme localizzate e forme metastatiche, in Italia si ammalano di neuroblastoma circa 120 bambini.
La diagnosi di neuroblastoma deve essere effettuata in un Centro specializzato, con una serie di esami strumentali accurati, mirati a stabilire il grado di estensione (=stadio) della malattia e la sua biologia attraverso una analisi genetica delle cellule tumorali.
Purtroppo nella metà dei casi la neoplasia al momento della diagnosi è già disseminata con metastasi a distanza. In questi casi è necessario un trattamento molto aggressivo con l’utilizzo combinato di
chemioterapia,
radioterapia,
chirurgia
seguite da una chemioterapia intensissima con lo scopo di eradicare le cellule tumorali residue, la terapia
“mieloablativa”. Questo richiede preventivamente il prelievo di una quota di cellule staminali emopoietiche attraverso un prelievo di midollo osseo o di cellule circolanti nel sangue. Dopo la terapia mieloablativa queste cellule vengono reinfuse per ripristinare la normale produzione di cellule del sangue e questa procedura si chiama
autotrapianto di cellule staminali emopoietiche. A questo trattamento segue una fase di cura a base di derivati della vitamina A ed immunoterapia con un anticorpo specificamente orientato contro le cellule tumorali residue. Nonostante la intensità delle cure, le possibilità di guarigione per i pazienti con malattia metastatica sono ancora basse.
Per il neuroblastoma, come per alcuni altri tumori del bambino, non esistono cure per cui smettere di fare ricerca clinica ed applicare le cure, dando per scontato che non c’è niente di meglio da offrire. Questo significa che quasi tutti i bambini, quando ricevono la diagnosi di neuroblastoma, entrano in un Protocollo di studio. Essendo il neuroblastoma (come tutti i tumori del bambino) una patologia rara,la maggior parte dei protocolli di studio moderni è di scala nazionale/internazionale, con l’obiettivo di curare con lo stesso protocollo un numero sufficiente di pazienti con caratteristiche simili nello spazio di un tempo ragionevole per trarre delle conclusioni (generalmente 3-5 anni). Per le forme di neuroblastoma a buona prognosi, i protocolli hanno l’obiettivo di minimizzare l’intensità delle cure, mentre per le forme metastatiche l’obiettivo è quello di trovare terapie più efficaci.
Presso il nostro Istituto, dove sono presenti specialisti e tutti i mezzi tecnologici necessari per affrontare le complesse terapie, vengono applicati i Protocolli di cura della Società Internazionale di Oncologia Pediatrica – Europa Neuroblastoma (SIOPEN).
Il tipo di studio che proponiamo sarà dedicato ai bambini affetti da neuroblastoma metastatico resistente alla prima fase del piano di cura, quando il paziente non risponde alla chemioterapia iniziale. Si tratta di un gruppo di pazienti che ha una prognosi molto cattiva e per i quali è necessario utilizzare una strategia diversa. Per questi bambini è previsto un programma di cura particolarmente intenso, il protocollo VERITAS, che si svolgerà nell’ambito del network SIOPEN e sarà coordinato per l’Italia dalla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori.
Il Protocollo verrà applicato in un numero limitato di Centri in Europa abilitati all’uso della radioterapia metabolica e selezionati per la esperienza nella cura del neuroblastoma.
Queste attività saranno realizzate attraverso il sostegno economico della Associazione Michi Raggio di Sole e con il coordinamento della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.